根据在 AACR(美国癌症研究协会)-NCI-EORTC 虚拟国际会议上公布的 II 期临床试验结果,青少年和年轻人的 DNA 烷基化药物可能会提高中枢神经系统肿瘤的预后/存活率分子靶点和癌症治疗学,费城。
每年约有 200,000 名青少年和年轻人(定义为 15 至 39 岁)被诊断患有癌症病例,其中 10% 涉及中枢神经系统肿瘤(原发性或转移性)。
与儿童或老年癌症患者相比,这些群体必须与身体、社会和经济挑战作斗争。 由于大脑中存在血脑屏障,目前的治疗方法有限。
杜兰大学医学临床副教授兼 DEKK-TEC Inc. 首席执行官 Lee Roy Morgan 说:“患有中枢神经系统癌症的青少年和年轻人代表了我们没有治疗选择的新患者群体。 我们很高兴我们可以使用 DM-CHOC-PEN(药物 4-demethyl-4-cholesteryloxycarbonylpenclomedine)来治疗太老而不能去看儿科医生和太年轻而不能去看普通肿瘤科医生的患者。”
DNA烷基化药物
DM-CHOC-PEN 通过改变烷基化基团来破坏 DNA。 该药物很容易穿过血脑屏障,并被癌细胞中经常过度表达的转运蛋白选择性吸收。
本研究招募了 19 名患有各种类型肿瘤的青少年和年轻成人患者,这些肿瘤要么从内部开始,要么转移到中枢神经系统。 他们每 21 天对肝功能正常的患者给予 98.7 mg/m2 DM-CHOC-PEN,对肝功能受损的患者给予 75 mg/m2。
“其中一些患者患有神经系统以外的其他肿瘤,他们的医生将 DM-CHOC-PEN 与另一种药物结合使用。 到目前为止,我们还没有看到任何毒性。 而且我们刚刚完成了一项试验,表明该药物也可以增强辐射,这表明 DM-CHOC-PEN 可以安全地与其他药物联合使用”——摩根说。
此外,这种药物对年轻患者也有长期作用。 然而,患者的样本量有限,以及排除了血细胞计数异常或合并症患者,这意味着在即将进行的研究中需要进一步调查。
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