Cerliponase alfa
通用名称：cerliponase alfa [ ser-LIP-oh-nase-AL-fa ]
品牌名称：Brineura
剂型：注射试剂盒（150 mg/5 mL）
药物类别：溶酶体酶
什么是cerliponase alfa？
Cerliponase alfa 用于减缓患有称为蜡样脂褐质沉着病 2 型 (CLN2) 的罕见遗传病症状的儿童的爬行或行走能力的丧失。 cerliponase alfa 适用于至少 3 岁的儿童。
Cerliponase alfa 可能有助于减缓 2 型蜡样脂褐质沉着病 (CLN2) 患儿某些身体能力的丧失。 然而，cerliponase alfa 并不能治愈这种情况。
Cerliponase alfa 也可用于本药物指南中未列出的用途。
警告
如果您的孩子在每次输注后 24 小时内出现过敏反应迹象，请寻求紧急医疗帮助。 症状可能包括发烧、呕吐、烦躁、荨麻疹、呼吸困难以及面部或喉咙肿胀。
服用此药前
如果您的孩子对 cerliponase alfa 过敏，或者如果孩子有：
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用于递送cerliponase alfa的手术植入导管的并发症；
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植入导管周围区域儿童头皮上的任何感染迹象； 或者
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大脑中的分流（帮助排出大脑周围积聚的液体）。
如果您的孩子曾经有过以下情况，请告诉您的医生：
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心跳缓慢；
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心脏缺陷； 或者
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心律问题。
Cerliponase alfa 不被 3 岁以下的任何人批准使用。
如何给予cerliponase alfa？
通过手术植入儿童头部的导管装置将 Cerliponase alfa 直接注入脑脊液中。 该装置必须在您的孩子获得他或她的第一剂 cerliponase alfa 之前至少 5 到 7 天就位。
使用输液泵给予 Cerliponase alfa。 药物通过穿过颅骨并进入大脑的导管进入体内。
Cerliponase alfa 仅由特定类型的医疗保健专业人员提供。 为了防止感染，cerliponase alfa 在无菌医疗环境中给药。
这种药通常每隔一周给药一次。 每次输注 cerliponase alfa 后，您的孩子还将接受电解质输注。 整个过程大约需要 4.5 小时才能完成。
在每次 cerliponase alfa 输注前约 30 至 60 分钟，您的孩子将接受药物治疗，以防止这种药物的某些副作用。
每次输液期间，都会密切观察您孩子的呼吸、血压、氧气水平和其他生命体征。 孩子的心脏功能可能还需要使用心电图仪或心电图（有时称为心电图）进行监测。
在某些情况下，应每 6 个月检查一次孩子的心脏功能。 请务必与您孩子的医生保持所有预约。
如果我错过剂量会怎样？
如果您错过了您孩子的 cerliponase alfa 输注的预约，请致电您的医生寻求指导。
如果我服用过量会怎样？
由于 cerliponase alfa 是由医疗保健专业人员在医疗环境中给予的，因此不太可能发生过量服用。
接受 cerliponase alfa 时应该避免什么？
遵照医生关于食物、饮料或活动限制的指示。
Cerliponase alfa副作用
如果您的孩子在每次输注后 24 小时内出现过敏反应迹象，请寻求紧急医疗帮助。 症状可能包括发烧、呕吐、烦躁、荨麻疹、呼吸困难以及面部或喉咙肿胀。
在 cerliponase alfa 输注期间，您的孩子将始终处于监督之下。 孩子在此期间遇到的任何问题都可能需要医疗保健专业人员进一步治疗。
如果您发现以下情况，请立即致电您孩子的医生：
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儿童头皮肿胀、发红或发热；
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导管周围肿胀或浮肿；
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导管周围渗出或排出；
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发烧伴有头痛、颈部僵硬、对光、呕吐或嗜睡的敏感性增加；
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严重的虚弱； 或者
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任何行为变化，例如您的孩子缺乏正常反应。
cerliponase alfa 的常见副作用可能包括：
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心跳缓慢，血压低；
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过敏反应;
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瘀血;
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发烧;
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癫痫发作；
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导管上或周围的感染迹象，例如发红、压痛或分泌物；
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感到紧张；
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大惊小怪；
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呕吐;
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头痛; 或者
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血液检查或心电图异常。
这不是副作用的完整列表，可能会出现其他副作用。 打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。 您可以拨打 1-800-FDA-1088 向 FDA 报告副作用。
Cerliponase alfa 剂量信息
神经元蜡样脂褐质沉着症的常用儿科剂量：
3 岁或以上：300 毫克，每两周一次脑室内输注
注释：
– 应在开始输注前 30 至 60 分钟使用抗组胺药或不使用退热药或皮质类固醇进行预处理。
– 每次输注前，检查头皮是否有脑室内通路装置泄漏、故障或潜在感染的迹象。
– 在每次输注之前，当有临床指征时，获取 CSF 样本用于细胞计数和培养。
-输注速度 2.5 毫升/小时； 使用 B Braun Perfusor Space Infusion Pump System 进行给药，然后使用给药套件中提供的脑室内电解质进行输注。
用途：减缓 3 岁或以上患有晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉着症 2 型 (CLN2)，也称为三肽基肽酶 1 (TPP1) 缺乏症的有症状儿科患者的行走障碍
还有哪些药物会影响cerliponase alfa？
您孩子的看护人将管理和监控在 cerliponase alfa 治疗期间给予孩子的所有药物。 预计不会发生 cerliponase alfa 和其他药物之间的药物相互作用。
不要给您的孩子服用医生未开具的任何药物。 这包括维生素、矿物质或草药产品。
热门常见问题
Brineura 用于治疗什么疾病？
Brineura 用于减缓晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症 2 型 (CLN2) 患者的行走能力丧失（独立爬行或行走的能力），也称为三肽基肽酶 1 (TPP1) 缺乏症。 Brineura 用于 3 岁及以上有症状的儿科患者。
CLN2 是一种神经退行性疾病，是 Batten 病的一种。 它是由缺乏 TPP1 酶引起的，该酶导致中枢神经系统 (CNS) 中溶酶体储存物质的积累，并导致运动功能逐渐下降。
Brineura 是 TPP1 的酶原。 它被中枢神经系统吸收并在溶酶体中被激活，从而导致它们的分解。
更多信息
请记住，将这种药物和所有其他药物放在儿童接触不到的地方，切勿与他人分享您的药物，并且仅将这种药物用于规定的适应症。
请务必咨询您的医疗保健提供者，以确保此页面上显示的信息适用于您的个人情况。
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