Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)
通用名称：onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]
品牌名称：Zolgensma (2.6-3.0 kg), Zolgensma (3.1-3.5 kg), Zolgensma (3.6-4.0 kg), Zolgensma (4.1-4.5 kg), Zolgensma (4.6-5.0 kg), … 显示所有 22 个品牌
剂型：静脉用试剂盒（20万亿vg/mL）
药物类别：杂项未分类药剂
什么是onasemnogene abeparvovec？
Onasemnogene abeparvovec 用于治疗 2 岁以下儿童的脊髓性肌萎缩症，这些儿童具有影响肌肉神经信号的特定基因突变。
onasemnogene abeparvovec 可能对完全瘫痪或依赖呼吸机呼吸的儿童无效。
Onasemnogene abeparvovec 也可用于本药物指南中未列出的用途。
警告
这种药会导致严重的肝损伤，特别是对于已经有肝脏问题的儿童。 您的医生将进行血液检查，以确保您的孩子没有条件导致接受 onasemnogene abeparvovec 不安全。
服用此药前
onasemnogene abeparvovec 可导致严重的肝损伤。 如果您的孩子曾经有过肝脏问题，请告诉您的医生。
在您的孩子接受该药期间，母乳喂养可能不安全。 向您的医生询问任何风险。
相关/类似药物
Zolgensma、Spinraza、Evrysdi、risdiplam、nusinersen、onasemnogene abeparvovec
如何给予onasemnogene abeparvovec？
您的医生将进行血液检查，以确保您的孩子没有条件导致接受 onasemnogene abeparvovec 不安全。
Onasemnogene abeparvovec 作为静脉输液给药，通常仅一次。 医疗保健提供者会给您的孩子注射这种药物。
该药必须缓慢给药，输液大约需要1小时才能完成。
您的孩子可能会服用类固醇药物，以帮助预防 onasemnogene abeparvovec 的严重副作用。 只要医生开处方，就继续给孩子服用类固醇。 随着您的孩子继续服用类固醇，医生可能会逐渐减少剂量。
您的孩子需要经常进行血液检查以检查他或她的肝功能。
您的孩子可能需要接种呼吸道合胞体 (sin-SISH-ul) 病毒或 RSV。 遵照医生关于此疫苗接种的指示。
如果您的孩子在服用类固醇药物后不久呕吐，请不要再服用一剂。 打电话给医生寻求指导。
如果我错过剂量会怎样？
Onasemnogene abeparvovec 作为单剂量使用，没有每日给药方案。
如果我服用过量会怎样？
由于 onasemnogene abeparvovec 是由医疗保健专业人员在医疗环境中给予的，因此不太可能发生过量服用。
接受 onasemnogene abeparvovec 时应该避免什么？
如果您的孩子也在服用类固醇药物，则孩子不应接种某些疫苗。 如果您的孩子需要接种任何疫苗，请在您的孩子接种疫苗之前先咨询您的医生。
Onasemnogene abeparvovec 可以进入您孩子的粪便（排便）。 在您的孩子服药后至少 1 个月内，避免让孩子的粪便接触到手或其他表面。 清理孩子的体液、处理受污染的垃圾或衣物或换尿布时，请戴上橡胶手套。 把用过的尿布密封在一次性袋子里，然后扔进垃圾桶。 脱手套前后洗手。 将脏衣服和床单与其他衣物分开洗涤。
Onasemnogene abeparvovec 副作用
如果您的孩子有过敏反应的迹象，请寻求紧急医疗帮助：荨麻疹； 呼吸困难； 面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀。
如果您的孩子有以下情况，请立即致电您的医生：
-
黄疸（皮肤或眼睛发黄）； 或者
-
皮肤下容易瘀伤、异常出血、紫色或红色斑点。
onasemnogene abeparvovec 的常见副作用可能包括：
-
呕吐; 或者
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肝功能检查异常。
这不是副作用的完整列表，可能会出现其他副作用。 打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。 您可以拨打 1-800-FDA-1088 向 FDA 报告副作用。
Onasemnogene abeparvovec 剂量信息
脊髓性肌萎缩症的常用儿科剂量：
输液前：
-通过临床检查和实验室检测（ALT、AST、总胆红素和凝血酶原时间）评估肝功能
– 获取肌酐、全血细胞计数（包括血红蛋白和血小板计数）和肌钙蛋白-I
– 评估是否存在抗 AAV9 抗体
皮质类固醇
– 在静脉输注前 1 天开始全身性皮质类固醇，并持续总共 30 天（相当于口服泼尼松龙 1 mg/kg/天）
单剂量：1.1 x 10(14) 载体基因组/kg 通过静脉导管静脉注射 60 分钟
注释：
-有关管理的指导，请参阅其他评论/管理建议； 制造商的产品标签提供了剂量表，其中包括基于重量的剂量体积 (mL)。
– 尚未评估在晚期脊髓性肌萎缩症（例如，四肢完全瘫痪、永久性呼吸机依赖）患者中的使用。
– 重复给药的安全性和有效性尚未评估。
用途：用于治疗运动神经元 1 基因双等位基因突变的 2 岁以下脊髓性肌萎缩症患者； 因为皮质类固醇的伴随治疗可能对神经发育产生不利影响，应延迟输注直至达到相应的足月胎龄。
还有哪些药物会影响onasemnogene abeparvovec？
其他药物可能会影响 onasemnogene abeparvovec，包括处方药和非处方药、维生素和草药产品。 告诉您的医生您孩子目前使用的所有药物以及孩子开始或停止使用的任何药物。
热门常见问题
Zolgensma 是治疗 SMA 的方法吗？
不，Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) 不能治愈 SMA（脊髓性肌萎缩）。 此外，它不能逆转治疗前 SMA 已经对运动神经元造成的任何损伤。
更多信息
请记住，将这种药物和所有其他药物放在儿童接触不到的地方，切勿与他人分享您的药物，并且仅将这种药物用于规定的适应症。
请务必咨询您的医疗保健提供者，以确保此页面上显示的信息适用于您的个人情况。
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