维昂迪斯 53
通用名称：戈洛迪森 [ GOE-loe-DIR-sen ]
药物类别：杂项未分类药剂
什么是 Vyondys 53？
Vyondys 53 用于治疗具有某种基因突变的成人和儿童的杜氏肌营养不良症。 您的医生将测试您的这种基因突变。
Vyondys 53 在“加速”基础上获得了美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准。 在临床研究中，有些人对 Vyondys 53 有反应，但还需要进一步研究。
Vyondys 53 也可用于本药物指南中未列出的用途。
警告
遵循药品标签和包装上的所有说明。 告诉您的每位医疗保健提供者您的所有医疗状况、过敏症和您使用的所有药物。
服用此药前
如果您曾经有过肾脏问题，请告诉您的医生。
如果您怀孕或哺乳，请告诉您的医生。
Vyondys 53 是如何给出的？
您的医生将进行血液检查，以确保您没有妨碍您安全使用 Vyondys 53 的情况。
Vyondys 53 作为静脉输液给药，通常每周一次。 医疗保健提供者会给您这种注射剂。
Vyondys 53 必须缓慢给药，输液最多需要 60 分钟才能完成。
使用该药时可能需要检查您的肾功能。
如果我错过剂量会怎样？
如果您错过了 Vyondys 53 的预约，请致电您的医生寻求指导。
如果我服用过量会怎样？
寻求紧急医疗救助或拨打毒物帮助热线 1-800-222-1222。
收到 Vyondys 53 时应该避免什么？
遵照医生关于食物、饮料或活动限制的指示。
Vyondys 53 副作用
如果您有过敏反应的迹象，请寻求紧急医疗帮助：荨麻疹、瘙痒、皮疹、起泡或脱皮； 发烧; 呼吸困难； 脸部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀。
Vyondys 53 可能会导致严重的副作用。 如果您有以下情况，请立即致电您的医生：
-
粉红色、棕色或红色尿液；
-
泡沫尿; 或者
-
脸、手、脚或胃部肿胀。
Vyondys 53 的常见副作用可能包括：
-
头痛;
-
发烧;
-
肚子痛;
-
下降;
-
咳嗽; 或者
-
流鼻涕或鼻塞。
这不是副作用的完整列表，可能会出现其他副作用。 打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。 您可以拨打 1-800-FDA-1088 向 FDA 报告副作用。
还有哪些药物会影响 Vyondys 53？
其他药物可能会影响 Vyondys 53，包括处方药和非处方药、维生素和草药产品。 告诉您的医生您目前使用的所有药物以及您开始或停止使用的任何药物。
热门常见问题
Vyondys 53 工作需要多长时间？
一项小型 I/II 期临床试验的结果表明，使用 Vyondys 53 治疗可在开始治疗的 48 周内提高抗肌萎缩蛋白水平。
Vyondys 53 是如何工作的？
Vyondys 53 是一种反义寡核苷酸，通过与抗肌萎缩蛋白前体 mRNA 的外显子 53 结合而起作用，这导致该外显子在 mRNA 加工过程中被跳过。 跳过外显子 53 允许细胞将不同的外显子连接在一起以产生更短但具有某些功能的抗肌萎缩蛋白。
Vyondys 53 是如何管理的？
Vyondys 53 (golodirsen) 通过静脉 (IV) 输注给药，这意味着它通过针头进入静脉。
Vyondys 53 由医疗保健专业人员每周服用一次。 通过在线 0.2 微米过滤器在 35 至 60 分钟内给药。 通常需要留置静脉通路导管。
杜氏肌营养不良症的新药有哪些？
FDA批准用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新药有Amondys 45（casimersen）、Viltepso（viltolarsen）、Vyondys 53（golodirsen）、Exondys 51（eteplirsen）和Emflaza（deflazacort）。
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种遗传性疾病，会导致进行性虚弱、运动功能丧失以及骨骼和心脏肌肉受损。 DMD 无法治愈，主要影响从儿童早期开始的男性，通常在 2 至 3 岁之间。
更多信息
请记住，将这种药物和所有其他药物放在儿童接触不到的地方，切勿与他人分享您的药物，并且仅将这种药物用于规定的适应症。
请务必咨询您的医疗保健提供者，以确保此页面上显示的信息适用于您的个人情况。
Discussion about this post